Científicos argentinos desarrollaron un tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal

Un equipo de investigadores del CONICET probó con éxito en ratones un novedoso tratamiento para tratar la Atrofia Muscular Espinal.

Según detalló el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación, este procedimiento "optimiza uno de los fármacos más utilizados a partir de la combinación con otro medicamento también existente".

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En diálogo con TELAM, los especialistas explicaron que "esta investigación se inició a partir de una demanda directa de la asociación Familias de Atrofia Muscular Espinal, cuyos representantes golpearon la puerta de la oficina para pedirles que enfocaran sus trabajos de investigación al desarrollo de nuevos y mejores tratamientos para tratar la enfermedad que padecen sus hijos u otros familiares"

¿Qué es la Atrofia Muscular Espinal?

La atrofia muscular espinal es una enfermedad neurodegenerativa infrecuente que afecta a las neuronas motoras y es causada por mutaciones en las dos copias del gen SMN1.

Aunque hay diferentes tipos de AME, determinados por la gravedad de la patología y el momento de aparición de los síntomas, esta enfermedad se caracteriza por una progresiva pérdida de la fuerza muscular y puede afectar la posibilidad de hablar, caminar, tragar y hasta de respirar.

Hasta fines de 2016, los tratamientos disponibles para AME eran únicamente de sostén, y no había ninguna terapia farmacológica que permitiera frenar o ralentizar el avance de la enfermedad.